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速递 | 7亿美元研发靶向RNA的小分子药物,Vertex达成合作

文章作者:www.blch.net.cn发布时间:2019-10-23浏览次数:1490

快递|斥资7亿美元开发针对RNA的小分子药物,Vertex已达成合作药物Mingkang Media 2019.10.2我要分享

药明康德/报

几天前,Vertex制药公司与Ribometrix宣布建立战略合作伙伴关系,共同开发一种新型的小靶向RNA靶向药物,用于治疗严重疾病。此次合作将Ribometrix的专有技术平台与Vertex的临床研发和监管能力相结合,以开发多种治疗方案。其中,最重要的项目之一是开发用于治疗亨廷顿氏病(HD)的小分子药物。

小分子疗法的绝大多数靶标是蛋白质,该策略过去已为患者带来了多种药物。大多数口服药物靶向致病蛋白。但是,这要求小分子药物与致病蛋白中的特定位点或“口袋”结合,并且对于大多数蛋白质而言,它们没有适合小分子药物结合的位点。这意味着它们在传统意义上是“不可负担的”。靶向编码蛋白质的mRNA是克服“不可能药物”的策略。如果能够确定适合小分子药物与RNA结合的位点,将为开发靶向RNA的小分子药物带来新的希望。 Ribometrix的RNA探针技术可以帮助识别可能适合药物结合的RNA区域,并利用专有技术平台来靶向折叠成复杂的三维结构的RNA分子,以创建适合于靶向小分子配体的结构“口袋”。与目前可用的RNA靶向药物相比,该方法具有更高的选择性和药物功效。此外,该药物的口服生物利用度和中枢神经系统的渗透也得到增强。

图片来源:Ribometrix官方网站

根据协议条款,Vertex将向Ribometrix支付约2000万美元的预付款,其中包括对该公司的股权投资。在成功开发药物之后,Ribometrix可能会收到超过7亿美元的潜在里程碑付款。此外,Vertex将为此合作开发的药物的未来全球净销售额支付Ribometrix的相应销售份额。 Vertex高级副总裁Mark Bunnage博士说:“靶向RNA是开发小分子药物的潜在新方法,Ribometrix的创新技术可以加快该领域选择性候选物的发现。” “这种合作是我们的研发。”在“工具箱”中添加了新的机制,以增强我们的研发能力并扩大我们在严重疾病领域的研发渠道。”“基于RNA生物学架构方面的开创性研究和专业知识,在公司, Ribometrix首席执行官Michael Solomon博士说:“我们已经目睹了新技术如何扩展RNA的药物可用性以及改变难以治愈的疾病的治疗潜力。 “我们很荣幸与Vertex合作加快目标。用于RNA的小分子药物的研究与开发。”

参考:

[1] Vertex和Ribometrix建立战略合作关系以发现和开发以RNA为目标的小分子治疗药物,于2019年10月1日检索,摘自

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药明康德/报

几天前,Vertex制药公司与Ribometrix宣布建立战略合作伙伴关系,共同开发一种新型的小靶向RNA靶向药物,用于治疗严重疾病。此次合作将Ribometrix的专有技术平台与Vertex的临床研发和监管能力相结合,以开发多种治疗方案。其中,最重要的项目之一是开发用于治疗亨廷顿氏病(HD)的小分子药物。

小分子疗法的绝大多数靶标是蛋白质,该策略过去已为患者带来了多种药物。大多数口服药物靶向致病蛋白。但是,这要求小分子药物与致病蛋白中的特定位点或“口袋”结合,并且对于大多数蛋白质而言,它们没有适合小分子药物结合的位点。这意味着它们在传统意义上是“不可负担的”。靶向编码蛋白质的mRNA是克服“不可能药物”的策略。如果能够确定适合小分子药物与RNA结合的位点,将为开发靶向RNA的小分子药物带来新的希望。 Ribometrix的RNA探针技术可以帮助识别可能适合药物结合的RNA区域,并利用专有技术平台来靶向折叠成复杂的三维结构的RNA分子,以创建适合于靶向小分子配体的结构“口袋”。与目前可用的RNA靶向药物相比,该方法具有更高的选择性和药物功效。此外,该药物的口服生物利用度和中枢神经系统的渗透也得到增强。

图片来源:Ribometrix官方网站

根据协议条款,Vertex将向Ribometrix支付约2000万美元的预付款,其中包括对该公司的股权投资。在成功开发药物之后,Ribometrix可能会收到超过7亿美元的潜在里程碑付款。此外,Vertex将为此合作开发的药物的未来全球净销售额支付Ribometrix的相应销售份额。 Vertex高级副总裁Mark Bunnage博士说:“靶向RNA是开发小分子药物的潜在新方法,Ribometrix的创新技术可以加快该领域选择性候选物的发现。” “这种合作是我们的研发。”在“工具箱”中添加了新的机制,以增强我们的研发能力并扩大我们在严重疾病领域的研发渠道。”“基于RNA生物学架构方面的开创性研究和专业知识,在公司, Ribometrix首席执行官Michael Solomon博士说:“我们已经目睹了新技术如何扩展RNA的药物可用性以及改变难以治愈的疾病的治疗潜力。 “我们很荣幸与Vertex合作加快目标。用于RNA的小分子药物的研究与开发。”

参考:

[1] Vertex和Ribometrix建立战略合作关系以发现和开发以RNA为目标的小分子治疗药物,于2019年10月1日检索,摘自